基因编辑公司Intellia Therapeutics（NTLA）无疑是周一美股市场最值得关注的个股，因为公司宣布取得了一项突破性医学成果。该股盘前一度涨近60%，开盘后更是一路走高，最终收涨逾50%，最新市值达90.94亿美元。不再错过下一个暴涨医药股，点此3分钟解锁美股投资技能>>
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Intellia是CRISPR技术的先驱之一、也是诺贝尔化学奖获得者Jennifer Doudna教授创办生物技术公司。上周末，该公司与知名药企再生元公司联合宣布，在研的CRISPR体内基因组编辑疗法（NTLA-2001）在I期临床试验中获得积极结果，并安全、成功地编辑了患者肝细胞内的DNA。
而Intellia积极的研究进展更是带动业内公司站上风口，截至收盘，基因编辑龙头公司CRISPR Therapeutics（CRSP）涨超4%，生物科技公司Editas Medicines（EDIT）涨超3%。
押对风口的还有“牛市女皇”Catherine Wood，木头姐此前早已对上述三家公司进行押注。昨日近百亿美元规模的方舟基因革命ETF涨3%，规模超过200亿美元的ARK创新ETF涨幅也超过3%，单单这两只基金日内规模涨幅已经达到10亿美元。
一、见证历史
NTLA-2001具备一次性治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的潜力。这次公布的数据覆盖了6名ATTRv-PN患者，以3人为一组，分别接受单剂0.1 mg/kg和0.3 mg/kg的NTLA-2001治疗，周期为28天。
数据显示，接受单剂0.1 mg/kg治疗的患者在28天后TTR水平平均降低52%，而接受单剂0.3 mg/kg治疗的患者TTR平均降低87%，其中一例降低96%。
截至接受治疗后第28天，NTLA-2001表现出良好的安全性，没有发现严重不良事件和肝脏问题。所有不良事件均为轻度不良事件（1级）。这表明该治疗方案具有良好的耐受性，并为继续增加剂量铺平了道路。
从医学角度来看，这意味着我们有望利用与注射药物类似的简单方式，实现对致病基因的“精准打击”以治疗疾病，可以说是“医学里程碑事件”，更是罕见病患者的福音。
值得注意的是，耐久性一直是基因疗法不可避免的问题，因此Intellia下一个阶段的数据发布将非常重要。另外，肝脏是少数能在体内自我再生的器官之一，因此对这一区域的深入研究，对于证明NTLA-2001长期耐用性还有很长的路要走。
实际上，Intellia进一步进行了肝切除术，监测了TTR蛋白的减少，并分析了再生肝脏。该公司发现，再生的肝脏显示了对新生长的肝脏的精确编辑，以及对TTR蛋白的持续敲低。而1期研究结束后，该公司将转向关键研究，从单纯的ATTR多发性神经病变患者扩展到ATTR心肌病患者。
二、投资机会在哪？
为何诸多医药科技公司公司如雨后春笋般出现，开发基于CRISPR的基因疗法，而以基因测序为代表的生物科技股更是雄冠全球资本市场多年，这一切可以用第三代基因编辑技术——CRISPR/Cas9“造物主之手”的美誉来解释。
众所周知，目前人类许多疾病源于基因缺陷，部分罕见病甚至没有相关药物治疗。最近多年，医学界和资本界大热的精准治疗都直接针对疾病的根源——异常基因本身。
与以往的任何医疗技术手段不同，CRISPR技术拥有精准编辑、高效便利的特点。目前正在研究利用 CRISPR 治疗多种癌症和遗传疾病，主要有两种途径：一种是将患者细胞进行体外基因校正用于自体移植；另一种是Intellia采取的方式，将CRISPR传递到靶器官对细胞进行体内修饰。
咨询公司BCG的市场调查报告显示，过去五年，生物科技领域在基因编辑技术平台上开发的专利技术呈现井喷式增长，2010至2014年复合增长率高达41%。仅2014年美国和欧盟授权的基于CRISPR技术平台的专利技术多达80项，专利主体既包括科研机构也包括企业，说明该技术已经从学术研究领域向商业化应用迅速转化，并得到快速推广。
而目前有6000多种疾病被确认与基因组异常相关，包括常见单基因疾病镰刀贫血症、血友病等以及其他罕见病，目前，已发现的罕见病种类多达7000多种，患者人数约为3.5亿，甚至超过了艾滋病于癌症患者的数量。
木头姐此前曾表示，未来最大的惊喜将来自基因编辑，甚至预测下一批可媲美FAANG的科技企业，将来自基因疗法领域。
她指出，基因疗法概念股的潜力极大，因为通过基因编辑、人工智能和基因疗法（尤其是 CRISPR基因编辑）的融合，将能治愈困扰人类多时的疾病，甚至预测疾病的发生。
截止目前，专业从事基因编辑的公司主要如下：
三、华尔街怎么看？
H.C． Wainwright维持对Intellia“买入”评级，将目标价从111美元上调至171美元，这意味着较当前水平存在约93%的上升空间。
分析师Michael King， Jr．表示，中期数据的发布具有“里程碑意义”，公司管理层在业绩电话会议上做出了“值得注意的声明”。
RBC将目标价上调至110美元，/strong>分析师Luca Issi表示，这一结果的重要性不可小觑。Onpattro的开发者Alnylam股价可能面临压力，但不会持续太久，因为Intellia的疗法距离真正应用还有很长的路要走。
Stifel分析师Benjamin Burnett表示，Intellia的成功可能会促使美国FDA对在美国进行基因编辑试验采取更有建设性的立场，对于基因编辑服务提供商Precision BioSciences等公司也构成利好。
在Intellia公布早期实验结果后，方舟资本分析师Ali Urman表示，相信这份数据能值得载入史册，意味着体内基因编辑和一次性治愈（某些疾病）是可能的。唯一的问题依然是，疗法持久性究竟如何。
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